Vertex aumenta previsão de vendas de fibrose cística em meio à forte demanda por Trikafta

Publicado: 02 de agosto de 2023 Por Nick Paul Taylor

Na foto: um menino com máscara de oxigênio/iStock, Anastasia Dobrusina

A Vertex Pharmaceuticals elevou sua previsão para o ano inteiro de vendas de fibrose cística depois que o aumento da demanda por Trikafta fez com que as receitas do produto aumentassem 14% no segundo trimestre.

Trikafta, um tratamento de combinação tripla para fibrose cística (FC), foi aprovado pela primeira vez nos EUA em 2019, mas o rótulo original limitava o uso a pessoas com 12 anos ou mais. A FDA baixou a idade mínima para seis anos em 2021 e reduziu-a novamente, desta vez para dois anos, em abril de 2023.

A mais recente expansão da marca deu um impulso ao negócio, como disse Stuart Arbuckle, diretor de operações da Vertex, em uma teleconferência com analistas na terça-feira. A Trikafta gerou vendas de US$ 2,24 bilhões no segundo trimestre, superando a estimativa dos analistas de US$ 2,16 bilhões.

“Após a aprovação do Trikafta nos EUA para crianças de dois a cinco anos no final de abril, vimos um grande interesse da comunidade de FC, com a primeira prescrição escrita poucas horas após a aprovação e aceitação por todos os pacientes elegíveis”, disse Arbuckle. “No geral, vemos um crescimento contínuo do nosso portfólio de moduladores CFTR, impulsionado pelas aprovações, reembolsos e aceitação dos nossos medicamentos em pacientes mais jovens.”

A Vertex citou a forte demanda por Trikafta em crianças mais novas como um motivador da decisão de aumentar suas perspectivas para o ano inteiro de receitas de produtos para fibrose cística. A biotecnologia agora espera vendas anuais de US$ 9,55 bilhões a US$ 9,7 bilhões, um aumento de US$ 150 milhões para o segmento inferior e de US$ 100 milhões para o segmento superior.

A administração identificou vários candidatos a medicamentos que poderiam impulsionar ainda mais o crescimento, mantendo o domínio da Vertex na fibrose cística e expandindo seu portfólio para novas áreas terapêuticas.

Na fibrose cística, a biotecnologia está realizando testes importantes para comparar uma nova combinação tripla com o Trikafta. Os resultados devem ser divulgados no início do próximo ano. A nova combinação tem “uma carga de royalties substancialmente menor” do que a Trikafta, disse a CEO da Vertex, Reshma Kewalramani, aos investidores na teleconferência de resultados trimestrais.

Fora da fibrose cística, a Vertex está se preparando para o lançamento comercial do exagamglogene autotemcel (exa-cel), uma terapia não viral ex vivo de edição genética CRISPR que pode obter aprovação na doença falciforme e na talassemia beta dependente de transfusão nos próximos oito anos. meses. A Vertex está trabalhando com os pagadores para garantir o reembolso logo após obter a aprovação, mas alertou que levará algum tempo para aumentar as vendas.

“Esperamos que a aceitação do exa-cel seja mais lenta, obviamente, do que vemos com os nossos medicamentos para FC, onde os lançamentos são quase verticais. Isso ocorre principalmente porque este é um processo de vários meses pelo qual um paciente deve passar para ser tratado com exa-cel”, disse Arbuckle. “Continuamos acreditando que há muito interesse. Vemos o exa-cel como uma oportunidade multibilionária no futuro.”

Outras áreas de foco incluem terapias celulares para diabetes tipo 1. Tendo partilhado os dados da Fase 1/2 do seu primeiro candidato, a Vertex dosou agora o primeiro sujeito com uma segunda perspectiva que poderia eliminar a necessidade de os pacientes receberem imunossupressores.

Nick Paul Taylor é um escritor freelancer farmacêutico e de biotecnologia que mora em Londres. Ele pode ser contatado no LinkedIn.

Voltar às notícias